创新药研发者的一点心声 独家专访北京大学第一医院崔一民教授

摘要:创新药研发渐渐成为国内主流趋势,创新药研发者越来越多。系统学习过药剂学、药代动力学、临床药理学的崔一民教授在创新中一路走来,在迭代中加速前行,成为行业的探路者。

文丨杨慧林

采访崔一民教授是他受邀参加“2017药明康德生命化学研究奖”颁奖典礼前的空档。典礼当天,崔教授凭借其在心脑血管创新药早期临床开发的策略研究,荣获“学者奖”。令我们印象深刻的是,他特意领着10岁的儿子一起参会,问及原因崔教授说,“要让他从小就受熏陶”。 

▲崔一民教授和儿子的合影

1991年崔一民从北京医科大学药学院毕业,分配到北京大学第一医院从事临床药理方面的工作,主要是药物临床研发、临床合理用药指导和药学教育。 

后来,公派去日本临床药理的发祥地——日本自治医科大学攻读博士学位。在日本,药理学和临床药理学都是相对独立的学科,而在国内目前尚没有完全形成服务于新药临床开发的临床药理学核心力量。崔一民说“事实上,临床药理应该吸纳更多从事临床工作的研究者来做药物临床开发。比如内科、外科、肿瘤科等临床的专家。”

从学习药剂学、药代动力学到临床药理学,在此过程中崔一民萌发了一个想法“全身心服务国内临床药理学研究工作。”

提升临床药理学水准

对于新药临床试验来说,临床评价分一期临床、二期临床、三期临床,上市以后是四期临床。过去都说“双十”——就是开发一款药需要十亿美金,十年时间。“其实70%的费用、时间都是在二、三期临床当中。”崔一民说。

现在,多项医药创新利好政策出台后,药品创新进入黄金时代。“我们不可能再按部就班一步一步地评价新药,太费时间也太花钱。另外还有一种可能,投入了上亿费用,三期之后会失败。所以,我关注早期对后期的指导,在早期预测研发的药能否成药。” 

“我从事的一期临床是临床药理学研究阶段”崔一民作为北京第一医院临床试验中心主任,带领团队做出尝试和改变。

第一,关注评价方法学上的技巧,加以改进。比如利用药物基因组学的进展研究造成个体差异的机制。

第二,把其它诸如定量药理学成果应用到早期的临床评价当中。近年来有很多研究者把药物在体内的暴露和药物疗效相关的生物标志物结合起来进行预测。

“这样在药物的临床研究中就可以减少研究病例和观察时间,大量减少工作量,节约研发费用。”崔一民说。 

为创新药研发建立数据模型

问及为什么做心脑血管创新药的研发,崔一民说,抗肿瘤新药临床试验现在占半壁江山是不争的事实,但中国人的第一死因还是心脑血管疾病。

从研发的现实情况来看,有两大因素:

第一,北京大学第一医院心血管内科、神经内科、肾内科和血管相关科室都是强项,“研发也要配合医院整体的学科发展。”

第二,在心脑血管领域,很多新型的口服抗凝药、抗血栓药物对健康志愿者血液系统,比如对血小板的功能是会有影响的。“于是我们的研发重心聚焦在抗凝药”,崔一民说。 

▲北京大学第一医院一期临床试验研究室团队

“一期临床受试者主要是以健康志愿者为主。”而研发这类药的优势在于,健康志愿者试用药物后出凝血时间等指标也会发生变化的,试用新药就具备疗效预测作用。

在参加药物临床开发的十几年间,崔一民参与过国际、国内大量心脑血管药物的研发,积累了大量系统的研究数据,这些数据记录了不同的药对出凝血时间的改变。

崔一民说“于是我们开始建立模型,就一个新药的剂量而言,观察出凝血时间,如果在一个范围内,可能就是临床有效的剂量,我们可以以此为根据来判定不同患者的用药剂量。”从而不需要临床再去花很大的力气预测、试用,这样就节省了成本。

为医改点赞

说到医改红利,崔一民说“从2009年新医改到现在,取消以药养医,健全药品供应保障制度不得不提。”在崔一民看来“取消以药养医”可以理解为“取消以物耗养人力”,过去医院的人力成本很低,合理地提高人力资源的成本,就是要解决由药品、检验、检查、耗材等带来的物耗问题。

提及“分级诊疗”,崔一民说出自己的所见所闻。以前到社区诊所可以说“没药”、“没大夫”,现在与以往有很大不同,社区诊所也有患者的排队情形了。“可以说,把基础服务沉下去,大医院就可以有更多精力关注疑难杂症了。”

说到医师多点执业,崔一民把它形容成和尚和庙宇的关系,“原来是从建庙起,讲经的和尚就固定了;现在是‘游方和尚’模式,可以到不同的庙去讲经。”政策利好显而易见。

之前在日本参加“第38届临床药理年会”中,崔一民针对中国的药品审评审批改革做了报告,改革意见提及了多条具有可操作性的意见,其中包括人类遗传资源的问题、临床试验机构资质的问题。“而最为核心的是如何提高临床研究者的水平,这涉及到整个医药教育和医院管理的体系。”

从学者的角度来讲“医生是一个很特殊的群体,理论上讲,从进入医疗行业,就不应该再操心钱的事情了,这也是对生命的尊重。”崔一民如是说。

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